HIV病毒與艾滋病示意圖

基因編輯技術(shù)研究或成治療艾滋病的新方法
（神秘的地球uux.cn報(bào)道）據(jù)ETtoday（馬叔安）：鄧宏魁以及吳昊研究組11日發(fā)表論文，宣告中國科研人員首次完成基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者。科研鄧宏魁研究組建立了利用CRISPR/Cas9進(jìn)行人造血干細(xì)胞基因編輯的首次技術(shù)體系，可用以長期穩(wěn)定地重建人的完成造血系統(tǒng)，其產(chǎn)生的基因外周血細(xì)胞具有抵御HIV（艾滋病）感染的能力。
《北京青年報(bào)》報(bào)導(dǎo)，編輯胞治CRISPR/Cas9系統(tǒng)是干細(xì)一種存在于古細(xì)菌中的針對入侵病毒和質(zhì)粒的適應(yīng)性免疫系統(tǒng)，可直接與DNA靶標(biāo)堿基配對，療艾隨后啟動機(jī)體的和白患自我損傷修復(fù)機(jī)制。
該研究在艾滋病患者化療之后，血病研究人員篩選適配骨髓，中國滋病在進(jìn)行CCR5基因的科研CRISPR編輯之后，回輸?shù)交加邪籽『喜滩〉氖状?strong>患者體內(nèi)，并進(jìn)行了長達(dá)近兩年編輯效果的完成評價(jià)。
研究發(fā)現(xiàn)，基因在移植后4周，患者白血病處于完全緩解狀態(tài)，供者型骨髓細(xì)胞嵌合率達(dá)100%，經(jīng)過長達(dá)19個月的隨訪發(fā)現(xiàn)，患者白血病處于持續(xù)完全緩解狀態(tài)，供者型細(xì)胞完全嵌合。
報(bào)導(dǎo)指出，在成體造血干細(xì)胞上的基因編輯，只局限在造血干細(xì)胞及其分化產(chǎn)生的血細(xì)胞中，而不會對其他組織器官及生殖系統(tǒng)產(chǎn)生影響，以CRISPR為代表的基因編輯技術(shù)有望為艾滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等血液系統(tǒng)相關(guān)疾病的治療帶來新的契機(jī)。
相關(guān)報(bào)道：基因編輯技術(shù)研究 艾滋病白血病療法新發(fā)現(xiàn)
（神秘的地球uux.cn報(bào)道）據(jù)東網(wǎng)：由北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心、首都醫(yī)科大學(xué)及解放軍總醫(yī)院第5醫(yī)學(xué)中心組成的研究團(tuán)隊(duì)，周三（11日）在英國醫(yī)學(xué)雜志發(fā)表論文，指透過基因編輯工具從捐贈者的骨髓干細(xì)胞中刪除一種名為CCR5的基因，然后移植到一名艾滋病及白血病患者體內(nèi)，成功令白血病處于完全緩解狀態(tài)，并可暫停服用抗艾滋藥物。
由北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)，在骨髓庫中尋找適合骨髓，再以基因編輯工具CRISPR-Cas9剔除17.8%的CCR5基因，移植到一名27歲患艾滋病及白血病的病人體內(nèi)。
在移植后4周，病人的白血病處于完全緩解狀態(tài)，病情在其后19個月一直維持完全緩解狀態(tài)。此外，病人更可暫停服用抗艾滋藥物。不過，基因編輯治療技術(shù)對淋巴細(xì)胞中CCR5的破壞率僅為5%左右，研究人員承認(rèn)需要對療法作進(jìn)一步研究。
內(nèi)媒報(bào)道指，該研究論文意味中國科研人員首次完成基因編輯干細(xì)胞治療艾滋病和白血病患者，經(jīng)基因編輯的成體造血干細(xì)胞可在人體內(nèi)長期穩(wěn)定的造血系統(tǒng)重建，基因編輯并不會對其他組織器官及生殖系統(tǒng)產(chǎn)生影響，為艾滋病、貧血及血友病的治療帶來曙光。

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